阿斯利康神经纤维瘤新药5日在中国获批临床
2020年2月5日，阿斯利康的Selumetinib胶囊获得临床默示许可，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗。神经纤维瘤病(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。据估计，NF1发病率大约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加一个人患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。该药于2018年2月被FDA授予孤儿药资格。2019年4月被FDA授予突破性治疗法称号。根据一项许可协议，阿斯利康和默沙东正在全球联合开发和商业化selumetinib。2019/11/14，该药在美国提交的上市申请获得FDA受理，并获得了优先审评资格，有望在2020年Q2获批上市。如若获批，该药将成为FDA批准的首个用于治疗NF1的口服MEK1/2抑制剂。
