编辑：流光
审核：亚口
美国儿童肿瘤基金会的诞生与发展
CTF（Children’s Tumor Foundation，简写CTF）成立于1978年，是一个受到高度认可的全球非营利性基金会，在美国慈善机构中排名前2%。CTF的主要职责是将神经纤维瘤病患者群体、医药公司、学术界、监管部分等联系起来，以寻求实现终结神经纤维瘤病的目标。
CTF有完善的神经纤维瘤病（NF）数据中心、NF生物样本库、美国NF临床医院网络、NF学术委员会、临床前科研项目、全球最大的NF患者登记平台等相关系统。CTF通过前沿研究、拓展NF的科研知识和促进对NF群体的关怀来服务NF社区，CTF也是NF基础科研和临床研究的最大的资助机构：根据CTF2018年年报，CTF用于科研和医疗的支出为804万美元。
CTF与NF患者、科学家、研究机构以及行业的伙伴进行广泛交流与合作，不断推出前沿性的科研成果，其创新的模式为出现恶性肿瘤、脑瘤、骨损害和学习障碍等症状的研究提供了新的思路，最终使更广泛的相关患者受益。
科研的突破点
“我有一个梦想，那就是治愈罕见的神经纤维瘤病”，儿童肿瘤基金会主席安妮特（Annette）博士在访谈中提到。Annette在聊到NF患者的未来时，她说：“在过去的几年里，我们已经看到寻找NF治疗方法的突破点——增加临床试验的数量，过去的五年中，我们的临床试验数量增加了三倍多，这是相当了不起的趋势，对NF患者来说是一种治愈NF的信号。”
阿斯利康（AstraZeneca）制药公司的MEK抑制剂司美替尼（selumetinib）于2020.2.5在中国获批临床，在司美替尼正式在中国上市之前，上海第九人民医院开展的中国成人和儿童患者的Ⅰ型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤临床试验，将是唯一合法、规范使用司美替尼进行干扰和治疗的途径。在美国临床2期试验中，该药物证明，70%的2 -18岁儿童伴有不可手术的丛状神经纤维瘤人群中，通过用药后，有些较大的肿瘤缩小幅度超过20%，甚至还有一些较大的肿瘤缩小幅度高达52%，这一令人振奋的研究结果使得临床试验再次大量增加。
革新研究模式
CTF为Sage Bionetworks（注：sagebionetworks.org，Sage Bionetworks是一家非营利性生物医学研究和技术开发组织，重点是开发开放式实践项目并将其应用于数据驱动型研究，以促进人类健康）、生物信息学家和计算机生物学家提供资金，鼓励研究者共享他们的数据，使得将数据信息有效转化为知识。
此外，CTF正在通过临床网络等举措推进护理科普工作，让患者及其家属有机会与CTF专业的研究护士交谈，真正帮助他们了解自己的护理， CTF把患者当成自己和家人对待，并指导他们去找最好的医生。
Annette强调，“我们的组织在这里不仅是为了资助新的研究成果，还确保这些新的研发成果可以更快转化为有效的治疗方法，这个组织在研发生态系统中扮演着非常独特的角色，支持颠覆性技术、发现和临床前开发到临床”。
CTF扮演着三个主要角色:
1.成为所有患者的全球连接器
2.建立和管理NF信息库
3.帮助制药公司和生物技术公司降低NF研究项目的风险
在全球范围内，CTF平台与患者群体、制药公司以及生物技术公司相连，以基金会召集人的身份向学术界寻求资料来为患者科普，并通过对美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药物管理局（EMA）和美国国会的政策倡导活动，支持NF研究。
CTF创建的一个更为强大的Synodos平台。Synodos平台是一个学术研究人员和患者在点到点项目上合作的网络(从药物发现到临床测试)，所有数据均实时共享。因数据的实时性，在科研的论文尚没有公开发表之前，数据就可以直接开放给NF科研人员。Synodos平台在NF2项目的大纲中建立了一个全面的药物发现和开发管道。Annette说道：“在建立概要的三年内，CTF寻找的两个临床候选药物，开发了新的动物模型，产生大量对药物发现有价值的数据点，把不同学科的人聚集在一起，这对NF群体是一个转变。”
为什么制药公司和生物技术公司同时在开发CTF的资源？Annette回答说:“我们和这些公司谈判，给他们广泛的资源，而CTF来主动承担风险，帮助上述公司降低潜在药物的风险，并帮助开发目标产品，这一过程也为他们了解神经纤维瘤病提供一种机遇。”
