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四川人民医院司美替尼效性察研究

发布时间:2024-05-26 15:53人气:

四川省人民医院开展MEK1/2抑制剂司美替尼治疗 I 型神经纤维瘤病丛状儿童患者的有效性和安全性的观察性研究


本项目在接受司美替尼治疗中国NF1相关PN儿童中开展观察性研究,将填补司美替尼治疗中国NF1PN患者的有效性和安全性的数据缺口,并有助于在真实世界背景中了解中国该人群的疾病特征和治疗。


四川省人民医院神经外科正在开展由阿斯利康投资(中国)有限公司发起的“MEKI/2抑制剂(MEKi)科赛优(司美替尼)治疗伴有症状、无法手术的1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)儿童患者的有效性和安全性的观察性研究”,该研究是国内前瞻性、多中心、真实世界研究,这项研究已获得本院伦理委员会的批准,于2024年5月20日正式启动。
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司美替尼是MEK1/2的口服选择性抑制剂,已被证实对NF1相关PN治疗有效。2023年4月28日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准司美替尼用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的NF1相关PN儿童患者。

谁可以参加该研究:





(1)3岁≤年龄≤16岁儿童

(2)根据修订的2021指南诊断为I型神经纤维瘤病(NF1)

(3)症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤

(4)计划使用硫酸氢司美替尼胶囊

如您同意参加本研究,需经进一步筛选确认您是否符合本研究的入组要求。经确认符合所有详细入组标准后,您将正式进入本研究。(注:医院和药企均不提供免费赠药)研究中您将获得专业医师为您病情随访及治疗指导,部分交通补助费用等。您可以选择随时退出研究,退出研究不会影响您的医疗护理。
如您有意向参加该项研究,或者想进一步了解具体信息,请与刘医生联系
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专家简介






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陈隆益


四川省医学科学院、四川省人民医院、主任医师  硕士导师

电子科技大学附属医院神经外科副主任

曾在解放军总医院、北京天坛医院、奥地利维也纳大学医学院神经外科、美国匹兹堡大学神经外科等国内外院校学习

四川省人民医院神经纤维瘤病罕见病MDT首席专家

中华学会神经外科分会委员

中国医师协会神经内镜专业委员会委员

中国卒中中心管理指导委员会督导专家

中国垂体瘤协作组专家委员会委员

四川省医师协会神经外科分会候任会长

四川省医学会神经外科分会副主任委员

四川省医师协会颅底神经外科医师委员会副主任委员

四川省医促会神经内镜委员会主任委员

四川省卫计委的十二批学术技术带头人

2022年度四川省“天府青城计划”项目获得者


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刘进平


四川省人民医院、神经外科、副主任医师、博士

脊柱脊髓亚专业医疗组长

电子科技大学医学院硕士研究生导师;

中国罕见病联盟神经纤维瘤病专业委员会委员;

四川省人民医院神经纤维瘤病罕见病MDT秘书;

美国加州大学旧金山分校神经外科脊柱中心访问学者;

中国研究型医院学会脊髓脊柱专业委员会常务委员;

四川省神经外科医师协会脊髓脊柱学组副组长;

四川省医卫健促会神经脊柱脊髓专业委员会副主任委员

四川省神经外科医师协会秘书;

成都市医学会神经外科分会委员;



注:本文来源于四川省人民医院神经外科