【MPNST临床试验】为青春留一扇门：为MPNST青少年患者争取临床研究用药机会

亲爱的MPNST小伙伴和家长朋友们：

大家好!

经过我们与勤浩医药（苏州）股份有限公司多轮呼吁、沟通以及调研与分析，一项原本仅面向成人晚期实体瘤的新药临床研究，公司根据其在成人软组织肉瘤中的积极疗效信号，拓展至含12-17岁的青少年骨与软组织肉瘤，包含恶性周围神经鞘膜瘤（MPNST）‍和其他骨与软组织肉瘤试验参与者。该青少年队列研究现已正式获得国家药监局批准同意，现已取得中国医学科学院肿瘤医院和上海第六人民医院伦理委员会的批准（其他分中心的伦理审批正在进行中）。

这背后，是无数MPNST家庭的不放弃，是国家和科研界对儿童罕见恶性肿瘤患者的关爱。

恶性周围神经鞘膜瘤（MPNST）‍是起源于周围神经鞘膜高度恶性肿瘤，占所有软组织肉瘤的5%~10%，约半数病例与1型神经纤维瘤病（NF1）相关，其余散发性或放疗相关。本病侵袭性强、易复发转移、预后差，5年生存率20%~50%，目前缺乏标准有效治疗方案，亟需新型精准治疗策略。

CDKN2A基因（9p21.3）缺失是MPNST从良性神经纤维瘤恶变的关键驱动事件，发生率高达50%~85%。CDKN2A与MTAP基因紧密连锁，约80%~90%的CDKN2A缺失病例伴MTAP缺失。MTAP缺失肿瘤对PRMT5通路存在合成致死敏感性，为新型靶向治疗提供了理论依据。

符合以下所有情况的青少年患者可考虑报名：

• 年龄≥12岁；

• 组织学或细胞学证实局部晚期或转移性骨与软组织肉瘤（包含MPNST）；

• 标准治疗失败或不耐受或无标准治疗；

• 肿瘤组织经中心实验确证存在MTAP蛋白表达缺失或基因纯合缺失；

• 有可测量病灶（RECIST v1.1）；

• KPS（≥16岁）或Lansky（<16岁）体能状态评分>60；

• 有足够的器官功能

注意：参加临床试验需依照严格筛选和入组流程，最终是否入组需经研究医生全面评估。

感谢所有支持我们的研究者、企业、监管机构，更感谢每一位在困境中寻找希望的家庭。你们的坚持，让科学更有温度，也让未来有更多可能。

如果你愿意，也可以把这条消息转发给需要的人。也许，就是这一次分享，改变了某个孩子的命运。愿每个孩子都能被温柔以待，也被科学照亮前路。